La thérapie génique, l'espoir d'un traitement contre la drépanocytose et la thalassémie
Ces maladies génétiques du sang pourraient bientôt être traitées grâce à la thérapie génique. La drépanocytose et la thalassémie touchent chaque année des centaines de milliers d'enfants.
C'est une piste prometteuse. Alors que la thalassémie et la drépanocytose font toujours des ravages dans les quatre coins de l'Afrique, un nouvel espoir de traitement se confirme grâce à la thérapie génique par addition des gènes.
Cette technique innovante consiste à insérer un gène "sain" dans les cellules qui ont un gène "malade", afin qu'il fasse le travail du gène défectueux : fabriquer des globules rouges sans anomalies.
Une guérison totale
Dans le cadre d'un essai clinique mené par les équipes françaises de l'Institut Imagine, quatre patients b-thalassémiques et trois patients drépanocytaires âgés de 13 à 21 ans ont été traités par thérapie génique puis suivis pendant quatre ans et demi. Les résultats de cette étude, ont été publiés dans la revue scientifique Nature. Après un mois de thérapie génique, tous les patients sont devenus "transfusion indépendants", c'est-à-dire qu'ils n'ont plus besoin d'être transfusés.
Mieux encore, deux des malades de la drépanocytose ne présentent à ce jour plus aucun signe de la pathologie. Pour les personnes atteintes de bêta-thalassémie, les résultats montrent aussi que"la thérapie génique par addition des gènes est devenue une option curative potentiellement utilisable chez l’ensemble des patients qui ne disposent pas d’un donneur de cellules souches hématopoïétiques compatible", peut-on lire dans le communiqué des chercheurs.